2026年以來，港股IPO市場繼續火爆，醫藥行業依然是重頭戲。

創新藥方面，近期遞表港交所的公司包括嘉因生物、亦諾微、賾靈生物、先聲再明、德適生物、博銳生物、益方生物、勤浩醫藥等。

此外，蓮池醫院集團、譽研堂中醫門診、鎂信健康、多寧生物、上海生生醫藥冷鏈、微醫控股、萬怡醫學科技等多家專注於醫療服務、AI醫療、CRO等細分領域的公司也在尋求港股上市。

格隆匯獲悉，1月14日，Exegenesis Bio Inc.(簡稱：嘉因生物)遞表港交所，尋求以18A章規則在聯交所主板上市，建銀國際為其獨家保薦人。

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估值約40億，君聯資本、高瓴押注

嘉因生物成立於2019年5月，由創始人吳振華、葉國傑及王立軍在開曼羣島註冊成立，總部位於浙江杭州。

截至2026年1月6日，上述創始人通過一致行動協議，有權控制合計31.16%的投票權。

嘉因生物自成立以來，進行了多輪融資，累計獲得9.4億元的投資。在2021年6月的B++輪融資中，其投後估值為5.78億美元（約合人民幣40億元）。

公司的機構投資者包括君聯資本、高瓴、聯想系、淡馬錫、CPE源峯、凱泰資本、浙江基金、萬聯證券等。

嘉因生物的執行董事有三名成員。其中吳振華博士今年53歲，目前任公司董事長、首席執行官兼執行董事。他先後獲蘭州大學細胞生物學學士學位、中國科學院上海細胞生物學研究所細胞生物學碩士學位、羅切斯特大學神經科學博士學位。

吳博士曾在Neu Excell、Vaxxinity,Inc.(代碼：VAXX)、葛蘭素史克(代碼：GSK)、默克公司(代碼：MRK)等公司從事藥物研發相關的工作。

葉國傑博士今年60歲，目前任執行董事兼首席科學官。他先後獲得江西師範大學化學學士學位、中國科學院上海有機化學研究所有機化學碩士學位及博士學位。

葉博士曾在Medi GeneInc.、Applied Genetic Technologies Corporation等公司從事研發工作。

宋春娟博士今年47歲，為執行董事兼臨床前開發主管。宋博士於2022年1月加入公司。宋博士先後獲得南開大學生物學學士學位、遺傳學碩士學位，美國愛荷華州立大學遺傳學及神經生物學雙博士學位。

嘉因生物是一家專注於基因療法及寡核苷酸藥物的生物製藥公司。

公司已建立由AAVarta（AI輔助AAV衣殼進化發現平台）及SODA（沉默寡核苷酸設計方法）組成的雙技術平台系統，涵蓋基因療法的兩個核心方面：“精準遞送”及“基因調控”。

精準高效的遞送對任何療法的成功均至關重要，在基因療法中尤為關鍵，主要因其臨床療效在很大程度上取決於載體性能。

基因療法是指利用遞送載體將正常或具治療作用的外源基因轉導至靶細胞，從而替換或糾正致病基因的一種方法。

與其他傳統療法相比，基因療法旨在解決疾病的遺傳根源，而非僅僅緩解症狀，從而能夠實現傳統療法無法達成的持久或治癒性結果。

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深耕基因療法，核心產品預計2026年下半年啟動III期臨床

憑藉AAVarta及SODA技術平台，嘉因生物已開發出多條產品管線，包括：

1、核心候選產品EXG001-307(SMA1型)，用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)1型。

2、兩款關鍵候選產品，即EXG102-031，一種用於治療濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)的基於AAV的基因療法；EXG202，一種用於治療眼底新生血管疾病的基於AAV的基因療法。

除此之外，嘉因生物的管線還包括七款其他基因療法藥物候選產品及寡核苷酸藥物候選產品。

除EXG110及EXG001-307（2型及3型）外，所有該等藥物候選產品仍處於臨床前階段。

核心產品——EXG001-307（SMA1型）

EXG001-307(SMA1型)是一種重組腺相關病毒(rAAV)基因療法，是中國首個進入註冊性臨床試驗階段的國產SMA基因療法。

目前，嘉因生物已完成EXG001-307(SMA1型)的I/II期臨床試驗，目前計劃於2026年下半年啟動III期臨床試驗。

脊髓性肌萎縮症(SMA)由SMN1基因突變引起，導致運動神經元存活蛋白(SMN)蛋白缺陷及進行性骨骼肌萎縮，從而損害運動、吞嚥及呼吸功能。

SMA的嚴重程度因發病年齡而異，其中嬰兒期發病的SMA1型在出生時或出生後不久發病，表現為嚴重無力、呼吸系統受累及早期死亡，估計發病率為每6000至10000名活產嬰兒中有一例。

2024年，全球有約17.28萬名SMA患者，中國有4.02萬名SMA患者。根據弗若斯特沙利文的資料，全球SMA藥物治療市場預計將由2024年的46.4億美元增長至2030年的59.32億美元，2024年至2030年的複合年增長率為4.2%。

目前可用於治療SMA的疾病修飾療法(DMT)主要分為三類：基於腺相關病毒(AAV)的基因療法、反義寡核苷酸(ASO)及小分子療法。

競爭格局方面，目前，全球有四種已獲批的SMA藥物，以及五種在研的SMA候選藥物。其中，中國有兩種已獲批的SMA藥物，包括百健的反義寡核苷酸(ASO)療法，與羅氏的小分子療法。

參與該領域的企業不乏國際醫藥巨頭，全球範圍內，嘉因生物的競爭對手主要包括渤健、諾華、羅氏、北京錦籃基因等。

不過，招股書稱，上述傳統療法受限於治療依從性不足、神經元SMN靶向性有限或治療成本高昂。

EXG001-307（SMA1型）是一種單劑量、基於AAV的基因療法，其引導中樞神經系統內的表達並儘量減少其在外周組織中的表達，從而解決了當前基因療法的主要安全性侷限。

臨床上，與已獲批SMA療法的報告數據相比，EXG001-307（SMA1型）已證明具有可耐受的安全性特徵及顯著療效。在高劑量組中，66.7%的患者能夠無支撐獨坐，及33.3%的患者(33.3%)能夠做出邁步動作。

關鍵產品——EXG102-031

EXG102-031是一種基於腺相關病毒(AAV)的基因療法候選產品，用於治療濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)，一種以眼底新生血管為特徵的嚴重AMD，該眼疾可導致長者嚴重視力障礙甚至失明。

EXG102-031於2023年1月獲得美國食品藥品監督管理局的IND批准，並於2023年6月獲得藥審中心的IND批准。目前，EXG102-031的I/II期臨床試驗已在10個臨床中心(美國2個及中國8個)完成患者入組。

關鍵產品——EXG202

EXG202是一種基於腺相關病毒(AAV)的基因療法候選產品，用於治療眼底新生血管疾病(FND)，包括濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)、糖尿病黃斑水腫(DME)及視網膜靜脈阻塞(RVO)。

EXG202於2025年7月獲得美國食品藥品監督管理局的IND批准，並於2025年8月獲得國家藥監局的IND批准。

2024年，全球有約2110萬名wAMD患者，中國有410萬名。全球眼底新生血管疾病藥物治療市場估計將由2024年的156億美元增長至2030年的295億美元，2024年至2030年的複合年增長率為11.2%。

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報告期內虧損3.14億元，賬上現金及現金等價物為2.62億元

值得注意的是，基因療法作為新興生物技術，整個行業目前仍然面臨遞送技術及安全性等方面的挑戰。

目前中國尚無獲批用於治療SMA的基因療法，與已獲廣泛市場認可的其他類型治療方案的商業化相比，嘉因生物可能面臨更大風險。

與此同時，目前參與基因療法研發的公司已經比較多了。基因療法及寡核苷酸類模式的開發及商業化競爭激烈，並受快速及重大的技術進步影響。

招股書稱，未來公司將面臨來自主要跨國製藥公司、生物技術公司及專科製藥公司的競爭。多家大型製藥和生物技術公司目前正在營銷和銷售基因療法產品，或正在尋求開發用於治療SMA或wAMD的基因療法及寡核苷酸類療法。

目前，嘉因生物並無商業化的產品，因此並無向客户銷售產品。2025年1至9月，公司通過為一名海外客户提供研發服務而產生129.9萬元的收益。

就商業成功而言，對基因療法及寡核苷酸類療法及創新型生物製藥的投資高度不可預測。其需要大量的先期資本支出，並存在候選產品無法獲得監管批准或實現商業化的重大風險。

自成立以來，嘉因生物尚未實現盈利，併產生虧損及經營現金流出淨額。

2024年及2025年1-9月（報告期），公司分別錄得虧損2.2億元、9433萬元，研發開支分別為1.45億元、8164.2萬元，經營活動所用現金淨額分別為6757.2萬元、6275.3萬元。

截至2025年9月底，嘉因生物賬上現金及現金等價物為2.62億元。

總體而言，嘉因生物專注於較為先進的基因療法及寡核苷酸類療法領域，當然行業也面臨安全性和遞送技術等相關的挑戰。脊髓性肌萎縮症等疾病領域具有一定的未滿足臨床需求，但相較癌症而言，市場空間並不大，且已經有多家國內外公司參與競爭。

未來，公司能否順利推進臨床和商業化，早日實現盈利，格隆匯將保持關注。